サンガモ・セラピューティクス(Sangamo Therapeutics, Inc)（旧名:Sangamo BioSciences, Inc）は臨床病期のバイオ技術会社である。
【事業内容】
同社は化学を、ゲノム編集、遺伝子治療、遺伝子調節及び細胞治療にある同社のプラットフォーム技術を利用することによって患者の生活を変化させるゲノム療法への転換に従事する。同社は臨床開発・臨床前プログラムを開発していて、臨床開発・商業開発を促進するために、バイオ医薬品会社との特定のプログラムを提携させた。同社はヒトの治療法の開発を主とする。同社の製品ラインは、SB-525、SB-FIX、SB-318、SB-913、SB-728-TおよびSB-728-HSPCを含む。同社は血友病Bの治療のためのジンクフィンガーヌクレアーゼ（ZFN）インビボゲノム編集手法を評価する第I / II相臨床試験を開始した。ZFP技術プラットフォームの開発では、ヒト治療・非治療用途のための製品開発にそのリソースを集中している。
次世代の「ゲノム創薬」のカギを握る注目企業
サンガモ・セラピューティックス（ティッカーシンボル：SGMO）は、アメリカで続々と新薬が登場している「ゲノム創薬」の分野で、さらに研究を加速させるために欠かせない遺伝子編集技術を持った会社。
「ゲノム」とは細胞の核の中にあるDNAの総体を指す。それを研究することで新薬を作ることを「ゲノム創薬」と言う。
人間は、ひとつの受精卵から成長していく。受精卵は1個の細胞に他ならない。これが2個に分裂し、次に4個に分裂し、さらに8個に分裂し、16個に分裂する……。そういうことを繰り返すうちに、神経、皮膚、心臓など様々な機能を構成する細胞に分化し、それが集まって人体になる。特定の機能を司る細胞は200種類、大人の細胞の数は60兆個あると言われている。
細胞にはそれぞれ核があり、その中にはDNAと呼ばれるものがある。DNAとは長い紐（ひも）状の分子で、細胞が必要とするタンパク質を必要に応じて合成する「指示出し遺伝子」の役割を果たす。つまりDNAは「生命のプログラム」なのだ。
細胞が分裂するにあたり、DNAはタンパク質と結びつき23対の棒状の構造体になる。これが染色体だ。
DNAは、A(アデニン)、T(チミン)、G(グアニン)、C（シトシン）という、4種類の「ヌクレオチド」と呼ばれる物質の並びによってコード化されている。23対の染色体の文字をすべて合わせると、約30億文字ある。
しかし、全部のDNAが遺伝情報を持っているわけではない。つまり余計なDNAがあるのだ。その中には、文字配列がズレてしまったために本来の機能を発揮できなくなってしまった遺伝子や、過去に感染したウイルスの残骸なども含まれている。
内因性の病気では、DNAが関係している場合が多い。「がん遺伝子」がその例だ。その他にも代表的なところでは、鎌状赤血球症、膿胞性線維症、X染色体脆弱、ベータ・サラミア、テイサック病、フェニルケトン尿症、血友病、デュジャンヌ型筋ジストロフィー、アルファ・アンチトリプシン欠損症、ハンチントン病などが遺伝子にまつわる病気だ。
このように、特定の疾患の原因がDNAにある場合、それを是正することで「生命のプログラム」のバグを排除し、病気を治すことができる。これがゲノム創薬の基本的な考え方だ。
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