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インテリア セラピューティクス(NTLA)

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インテリア・セラピューティクス(Intellia Therapeutics Inc)は臨床段階のゲノム編集会社であり、クラスター化された、規則的に間隔を空けた短いパリンドロームリピート(CRISPR)/ CRISPR関連9(Cas9)テクノロジーを使用した潜在的な治療法の開発に焦点を当てる。

【事業内容】

CRISPR / Cas9は、ゲノム編集、つまりゲノムデオキシリボ核酸(DNA)の選択された配列を変更するプロセスのための技術である。CRISPR / Cas9の変革の可能性を完全に実現するために、2つの主要なアプローチを使用する。invivoプログラムでは、静脈内投与されたCRISPRを治療法として使用し、そのデリバリーテクノロジーにより、特定の標的組織内で直接疾患の原因となる遺伝子を正確に編集できる。ex vivoプログラムでは、CRISPRを使用して、遺伝子操作されたヒト細胞を使用して癌や自己免疫疾患を治療することで治療法を作成する。

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