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メイラGTx(MGTX)

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メイラ・ジー・ティー・エックス・ホールディングス(MeiraGTx Holdings PLC)は臨床段階の遺伝子治療事業を行う会社である。

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【事業内容】

一連の遺伝性疾患及び後天性疾患の遺伝子治療技術を開発する。主に、遺伝性失明症、口腔乾燥症、頭頸部癌の放射線治療、及び甲状腺機能低下症(ALS)などの神経変性疾患を含む眼疾患の治療法開発に従事する。また、小分子の使用により遺伝子治療製品の候補を有効または無効にするための変革技術を開発する。遺伝性網膜疾患、重度の形態の口腔乾燥症及び神経変性疾患を含む、満たされていない医療ニーズの3つの分野に集中する。製品には、AAV-CNGB3、AAV-CNGA3、AAV-RPGR、AAV-RPE65、AAV-AQP1及びAAV-UPF1を含む。

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