AVROバイオ(AVRO)

AVROバイオ（AVROBIO, Inc.）は、臨床段階の遺伝子治療会社である。

【事業内容】

単回投与後のまれな疾患を治療するための治療的エクスビボレンチウイルスベースの遺伝子治療の開発に焦点を当てる。遺伝子治療は、患者から抽出されたレンチウイルスベクターで改変された造血幹細胞を使用し、標的疾患に欠陥のある遺伝子の機能的コピーを挿入する。製品パイプラインには、AVR-RD-01、AVR-RD-02、AVR-RD-03及びAVR-RD-04が含まれる。ファブリー病治療用のAVR-RD-01を開発する。AVR-RD-02は、ゴーシェ病に対する遺伝子治療である。AVR-RD-03はポンペ病の治療のために開発される。シスチン症患者の治療のためにAVR-RD-04を開発する。