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アベオナ セラピューティクス(ABEO)

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アベオナ・セラピューティクス(Abeona Therapeutics Inc)は、生命を脅かすまれな遺伝病の遺伝子治療と細胞治療を開発する臨床段階のバイオ医薬品会社である。

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【事業内容】

主要な臨床プログラムには、劣性ジストロフィー表皮水疱症(RDEB)の自己遺伝子修正細胞治療である「EB-101」と、A型サンフィリッポ症候群(MPS IIIA)のアデノ随伴ウイルス(AAV)ベースの遺伝子治療である「ABO-102」が含まれる。ノースカロライナ大学チャペルヒル校からライセンスを受ける「AIM Capsid」プラットフォームと内部AAVベクター研究プログラムを使用して、眼科およびその他の疾患を治療するために設計された追加のAAVベースの遺伝子治療およびAAVベースの遺伝子治療の開発に注力する。「AIM Capsid」テクノロジーを適用して、インビボ遺伝子治療を開発する。

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